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Sanofi : premiers résultats positifs pour l'olipudase alfa

Sanofi : premiers résultats positifs pour l'olipudase alfa
Sanofi : premiers résultats positifs pour l'olipudase alfa
Crédit photo © Sanofi Corporate

(Boursier.com) — L'olipudase alfa, une sphingomyélinase acide humaine recombinante expérimentale, a donné des résultats positifs dans le cadre de deux essais cliniques distincts évaluant son apport dans le traitement du déficit en sphingomyélinase acide chez l'adulte et l'enfant. L'olipudase alfa est la première et la seule enzymothérapie substitutive expérimentale au stade avancé de développement pour le traitement de cette maladie. Aucun traitement n'a encore été approuvé pour le déficit en sphingomyélinase acide.

"Les résultats significatifs obtenus avec l'olipudase alfa constituent un progrès scientifique majeur dans la prise en charge du déficit en sphingomyélinase acide et un grand pas vers la mise à disposition d'un traitement potentiel aux adultes et aux enfants qui ne disposent à l'heure actuelle d'aucune option thérapeutique approuvée contre cette maladie dévastatrice", a déclaré le Dr John Reed, Ph.D., Responsable Monde de la Recherche et Développement de Sanofi. "Nous sommes impatients d'échanger avec les autorités réglementaires pour pouvoir mettre ce nouveau traitement potentiel à la disposition des patients."

Essai chez l'adulte présentant un déficit en sphingomyélinase acide (ASCEND)

L'essai randomisé de phase II/III a recruté 36 adultes porteurs d'un déficit en sphingomyélinase acide dans 24 établissements répartis dans 16 pays. Les patients ont reçu soit un placebo, soit de l'olipudase alfa par perfusion intraveineuse toutes les deux semaines pendant plus de 52 semaines, à une dose pouvant atteindre 3 mg/kg toutes les deux semainesi.

L'essai comportait deux critères d'évaluation principaux indépendants se rapportant aux manifestations distinctes de la maladie, à savoir les manifestations pulmonaires évolutives et l'augmentation du volume de la rate -- qui constituent les deux principales caractéristiques cliniques des patients présentant un déficit en sphingomyélinase acide. Le protocole de l'étude définit les résultats de l'essai comme positifs dès lors que l'un des critères d'évaluation principaux indépendants était atteint.

Le premier critère d'évaluation principal indépendant, correspondant à l'amélioration de la fonction respiratoire par la mesure de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO) prédite, a été atteint ; par conséquent l'essai ASCEND a été déclaré positif. À 52 semaines, l'amélioration relative de la fonction respiratoire par rapport aux valeurs de départ s'établissait à 22% pour le groupe traité par l'olipudase alfa, contre 3 % pour le groupe placebo. La différence entre les deux groupes de traitement (19%) était statistiquement significative (p=0,0004).

L'autre critère d'évaluation principal indépendant, à savoir l'effet de l'olipudase alfa sur le volume de la rate mesuré par les variations de son volume en multiples de la normale [MN] exprimés en pourcentage, par rapport aux valeurs de départ, a été atteint conformément au protocole de l'étude. Dans le groupe traité par l'olipudase alfa, le volume de la rate a diminué de 39,5%, contre une augmentation de 0,5 % dans le groupe traité par placebo. La différence entre les deux groupes de traitement (40%) était statistiquement significative (p<0,0001).

Aux États-Unis, le critère relatif au volume de la rate a été combiné au score des symptômes rapportés par les patients en lien avec l'hypertrophie de la rate ou score lié à la splénomégalie (SRS, Splenomegaly Related Score). Comparativement au score de départ, le score SRS a diminué de 8,0 points dans le groupe traité par l'olipudase alfa et de 9,3 points dans le groupe placebo (p=0,70). Ce critère d'évaluation combiné n'a donc pas été atteint...

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