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Sanofi : La FDA accorde un examen prioritaire à l'avalglucosidase alpha, nouveau traitement potentiel de la maladie de Pompe

Sanofi : La FDA accorde un examen prioritaire à l'avalglucosidase alpha, nouveau traitement potentiel de la maladie de Pompe
Sanofi : La FDA accorde un examen prioritaire à l'avalglucosidase alpha, nouveau traitement potentiel de la maladie de Pompe
Crédit photo © Reuters

(Boursier.com) — La Food and Drug Administration des États-Unis a accordé un examen prioritaire à la demande de licence de produit biologique (BLA, Biologics License Application) relative à l'avalglucosidase alpha pour le traitement enzymatique substitutif au long cours des patients atteints de la maladie de Pompe (déficit en alpha-glucosidase acide). La FDA devrait rendre sa décision le 18 mai 2021.
L'avalglucosidase alpha est un traitement enzymatique substitutif expérimental conçu pour améliorer le transport de l'enzyme alpha-glucosidase acide (GAA) vers les cellules musculaires qui, s'il est approuvé, pourrait devenir un nouveau traitement de référence pour les patients atteints de la maladie de Pompe.

En octobre, l'Agence européenne des médicaments a accepté d'examiner la demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) de l'avalglucosidase alpha, pour le traitement enzymatique substitutif au long cours des patients atteints de la maladie de Pompe. L'Agence des médicaments et produits de santé (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) du Royaume-Uni a par ailleurs accordé la désignation de "Médicament innovant prometteur" (Promising Innovative Medicine) à l'avalglucosidase alpha.

"La maladie de Pompe se caractérise par une détérioration irréductible et invalidante des muscles, entraînant une diminution de la fonction respiratoire et de la mobilité", a précisé Karin Knobe, Responsable, Développement - Maladies rares et Maladies hématologiques rares de Sanofi. "L'avalglucosidase alpha est spécifiquement conçue pour transporter plus d'enzymes GAA dans le lysosome des cellules musculaires. Les résultats cliniques positifs des essais menés chez des patients porteurs de la forme infantile et de la forme tardive de la maladie sont à nos yeux extrêmement encourageants."

La maladie de Pompe est maladie musculaire dégénérative rare qui peut compromettre la capacité à se mouvoir et à respirer. Elle touche environ 3.500 personnes aux États-Unis selon les estimations et peut se manifester à tout âge, pendant l'enfance comme à l'âge adultei.

La demande de licence repose sur les données positives de deux essais cliniques :
L'essai pivot de phase III COMET, en double aveugle, contrôlé par comparateur, qui a évalué les profils de sécurité et d'efficacité de l'avalglucosidase alpha comparativement à l'alglucosidase alpha (le traitement de référence) chez des patients présentant une forme tardive de la maladie de Pompe. Les résultats de cet essai ont été présentés dans le cadre d'une session scientifique virtuelle organisée par Sanofi en juin 2020, ainsi qu'en octobre 2020 aux congrès de la World Muscle Society et de l'American Association of Neuromuscular and Electrodiagnostic Medicine.
L'essai de phase II mini-COMET, qui a évalué la sécurité et l'efficacité exploratoire de l'avalglucosidase alpha chez des patients porteurs de la forme infantile de la maladie de Pompe traités antérieurement par alglucosidase alpha. Les résultats de cet essai ont été présentés au WORLDSymposium en février 2020.

©2020,

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