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Pharnext : du nouveau sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Pharnext : du nouveau sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Pharnext : du nouveau sur la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A
Crédit photo © Reuters

(Boursier.com) — Pharnext SA annonce aujourd'hui la publication de nouveaux résultats précliniques de sa PLEODRUG PXT3003 dans PLOS ONE, montrant qu'un traitement précoce avec le PXT3003 dans un modèle de rat transgénique retarde le début de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

La publication intitulée "Early short-term PXT3003 combinational therapy delays disease onset in a transgenic rat model of Charcot-Marie-Tooth disease 1A (CMT1A)", par Prukop et al., rapporte que le traitement précoce par le PXT3003 prévient l'apparition des altérations cliniques et moléculaires de la CMT1A chez des rats juvénils transgéniques surexprimant la PMP22, un modèle animal bien établi de la CMT1A. Les résultats de l'étude ont montré qu'un traitement postnatal précoce de court terme avec PXT3003 chez des rats CMT1A :

- retarde l'apparition de la maladie à l'âge adulte ;
- corrige les déficits moteurs ;
- améliore la distribution anormale du calibre des axones, en favorisant l'appariation d'axones moteurs de plus grand calibre ;
- réduit la surexpression de PMP22 ;
- améliore le déséquilibre des voies de signalisation moléculaires (AKT / ERK) impliquées dans la différenciation des cellules de Schwann.

©2019,

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