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Oncodesign : des résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l'homme de pierre (FOP)

Oncodesign : des résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l'homme de pierre (FOP)
Oncodesign : des résultats prometteurs pour le traitement du syndrome de l'homme de pierre (FOP)
Crédit photo © Reuters

(Boursier.com) — Le groupe biopharmaceutique Oncodesign, spécialisé en médecine de précision, annonce la publication d'un article dans le journal Bone and Mineral Research présentant les résultats prometteurs des inhibiteurs de la kinase ALK2 issus de sa plateforme Nanocyclix, dans le cadre d'un projet collaboratif international visant à identifier de nouveaux traitements pour le syndrome de l'homme de pierre. Cette publication est le résultat d'une collaboration entre Oncodesign et l'Institut de recherche médicale LUMC autour du syndrome de l'homme de pierre. Les composés d'Oncodesign ont mis en évidence une inhibition significative de la différenciation ostéogénique dans notre test phénotypique en plus d'une spécificité de voie que nous n'avons jamais observée avec les autres composés de petites molécules que nous avons évalués. L'évaluation de l'outil pharmacologique confirmera le potentiel de ces molécules, qui pourraient apporter une solution thérapeutique sans précédent aux patients, indique le professeur Peter Ten Dijke (Institut de recherche médicale LUMC, Pays-Bas).

Le syndrome de l'homme de pierre, aussi connu sous le nom de Fibrodysplasie Ossifiante Progressive (FOP), est une maladie génétique très rare et incurable qui touche une personne sur 2 millions dans le monde. Elle entraîne une ossification progressive des tissus musculaires, limitant progressivement la mobilité et l'autonomie des patients et réduisant leur espérance de vie à 40 ans en moyenne. La kinase ALK22 a été identifiée comme présentant une mutation activatrice chez plus de 90% des patients atteints du syndrome de l'homme de pierre, grâce aux travaux du Professeur Kaplan de la Faculté de Médecine de Pennsylvanie, aux Etats-Unis.

Grâce à sa plateforme Nanocyclix, Oncodesign a identifié des inhibiteurs très sélectifs de la kinase ALK2 et de sa forme mutée. Des travaux menés en collaboration avec le Professeur Bullock (Université d'Oxford, Royaume-Uni) et le Professeur Ten Dijke, démontrent une inhibition significative de la différenciation/reprogrammation ostéogénique dans les cellules dérivées de patients FOP porteuses de la mutation.

Les travaux ont également permis de confirmer le mode d'interaction entre les molécules d'Oncodesign et la kinase ALK2, et ainsi optimiser une nouvelle série de composés présentant toutes les caractéristiques requises pour entrer en phase de preuve de concept préclinique in vivo.

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