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Lysogene : traitement du 1er patient dans l'essai clinique AAVance

Lysogene : traitement du 1er patient dans l'essai clinique AAVance
Lysogene : traitement du 1er patient dans l'essai clinique AAVance
Crédit photo © Reuters

(Boursier.com) — La société biopharmaceutique Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc, société leader dans la médecine de précision génétique pour les maladies rares, annoncent le traitement du 1er patient dans l'étude clinique internationale de Phase 2/3 (AAVance), évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique pour la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).

AAVance vise à évaluer l'efficacité d'une administration unique d'un vecteur rh.10 recombinant du virus adéno-associé portant le gène N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH), manquant dans la MPS IIIA. SGSH est impliqué dans la production d'une enzyme nécessaire à la dégradation et à l'élimination des molécules de sucre à longue chaîne. L'apport d'une copie fonctionnelle du gène SGSH permet au cerveau de sécréter l'enzyme manquante. L'objectif de l'étude est de montrer l'amélioration ou la stabilisation du neurodéveloppement des patients atteints de la MPS IIIA. L'essai comprend 20 patients répartis sur huit sites aux Etats-Unis et en Europe. De plus amples informations sont disponibles sur www.clinicaltrials.gov.

Le premier patient ayant reçu une dose dans le cadre de l'étude AAVance constitue une étape importante dans le traitement de cette maladie neurodégénérative dont la progression est inexorable. Notre objectif est de stabiliser voire améliorer l'état clinique des patients atteints de la MPS IIIA en fournissant une source permanente d'enzyme fonctionnelle dans le cerveau, déclare Karen Aiach, Fondatrice et Directrice Générale de Lysogene.

Paiements d'étape

Conformément à l'accord mondial de licence et de collaboration signé entre Lysogene et Sarepta, le traitement du 1er patient atteint de LYS-SAF302 dans un essai clinique de phase 2/3 déclenche des paiements d'étape représentant un total de 18 millions de dollars de Sarepta à Lysogene.

©2019,

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