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Lysogene publie des données positives de biomarqueurs pour le LYS-SAF302

Lysogene publie des données positives de biomarqueurs pour le LYS-SAF302
Lysogene publie des données positives de biomarqueurs pour le LYS-SAF302

(Boursier.com) — Lysogene publie aujourd'hui des données positives sur les biomarqueurs avec le LYS-SAF302 dans l'essai clinique AAVance en cours pour le traitement de la MPS IIIA (NCT03612869). Les changements de la concentration d'héparane sulfate (HS) dans le liquide céphalo-rachidien (LCR) sont suivis chez les patients traités avec le LYS-SAF302 pour démontrer l'activité biologique in vivo du médicament et la preuve de concept.

Les premiers résultats montrent, pour les neuf patients analysés jusqu'à présent, des réductions de la concentration de HS dans le LCR à 6 et 12 mois après le traitement avec le LYS-SAF302, par rapport aux valeurs avant traitement. Les réductions moyennes sont statistiquement hautement significatives. En revanche, aucun changement statistiquement significatif des concentrations sériques de HS n'a été observé après traitement par le LYS-SAF302. Ces résultats sont conformes à l'hypothèse selon laquelle le LYS-SAF302 a entraîné une forte réduction de HS entrant dans le LCR à partir du parenchyme cérébral, avec un effet limité ou nul sur les oligosaccharides dérivés de l'HS entrant dans le LCR à partir de sources extra-parenchymateuses, telles que les plexus choroïdes ou le sang.

En outre, des réductions statistiquement significatives des gangliosides GM2 et GM3, substances de surcharge secondaires considérées comme des contributeurs possibles aux dommages neuronaux dans les maladies de surcharge lysosomale, ont été observées dans le LCR des patients traités, par rapport aux valeurs avant traitement.

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