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Lysogene : des avancées significatives pour l'étude clinique dans la MPS IIIA

Lysogene : des avancées significatives pour l'étude clinique dans la MPS IIIA
Lysogene : des avancées significatives pour l'étude clinique dans la MPS IIIA
Crédit photo © Reuters

(Boursier.com) — Lysogene annonce ce jeudi avoir enregistré des avancées majeures dans son programme clinique sur le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) au premier semestre.

Avec le lancement de notre étude clinique de Phase 2-3 dans la MPS IIIA, le recrutement de la moitié des patients prévus dans le cadre de l'essai, ainsi que la fin de notre étude de 2 ans d'histoire naturelle de la maladie qui sera utilisée comme bras témoin, la première moitié de 2019 a été marquée par des avancées significatives. La MPS IIIA est une maladie dévastatrice qui touche de jeunes enfants et pour laquelle il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement approuvé. L'engagement et l'investissement de l'équipe de Lysogene, de notre partenaire Sarepta, ainsi que des patients et des médecins pour fournir des traitements potentiellement révolutionnaires à ces patients sont sans précédent, déclare Karen Aiach, Fondatrice et Président Directeur Général.

L'étude AAVance est en cours, avec sept patients traités, trois autres patients en cours d'évaluation et en bonne voie pour atteindre l'inclusion complète des 20 patients d'ici le premier semestre 2020. Les patients souffrant de MPS IIIA et les communautés de médecins manifestent toujours un enthousiasme significatif.

Les données, recueillies de manière rigoureuse et utilisant des outils d'évaluation robustes pour le principal critère cognitif d'évaluation, seront mises en commun avec des données publiées précédemment et serviront de bras témoin pour l'étude pivot de Phase 2-3 en cours.

En tant que société issue de la communauté MPS IIIA, Lysogene a toujours placé les patients et leur famille au coeur de ses développements thérapeutiques. Dans ce cadre, Lysogene a élaboré une étude impliquant des entrevues qualitatives avec les parents ou aidants à propos du changement post-traitement et une capture vidéo à domicile pour documenter la progression des enfants sur les caractéristiques de la maladie. Il s'agira d'un complément unique et précieux à l'ensemble des données d'efficacité clinique de la Phase 2-3, destiné à soutenir l'enregistrement, la valorisation et le remboursement de LYS-SAF302.

Lysogene continuera à communiquer sur les progrès cliniques de LYS-SAF302 au cours des prochains mois.

©2019,

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