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Lysogene annonce le traitement du premier patient aux Etats-Unis dans l'essai clinique de thérapie génique avec LYS

Lysogene annonce le traitement du premier patient aux Etats-Unis dans l'essai clinique de thérapie génique avec LYS
Lysogene annonce le traitement du premier patient aux Etats-Unis dans l'essai clinique de thérapie génique avec LYS
Crédit photo © Reuters

(Boursier.com) — Lysogene , société biopharmaceutique de phase 3 s'appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui le traitement du premier patient aux Etats-Unis avec le candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101, réalisé au CHOC Hospital (CHOC) dans le cadre de l'essai clinique global au design adaptatif (NCT04273269) pour le traitement de la gangliosidose à GM1. Cet essai est une étude interventionnelle, multicentrique, en ouvert, au design adaptatif en deux phases évaluant l'administration intra-cisternale d'un vecteur recombinant de virus adéno-associé de sérotype rh.10 (AAVrh.10).
L'essai clinique comprendra une phase centrée sur l'analyse de sécurité et une phase confirmatoire d'efficacité. L'essai inclura 16 patients atteints de la gangliosidose à GM1 infantile précoce ou tardive recrutés dans des centres aux États-Unis et en Europe.

La gangliosidose à GM1 est une maladie autosomale récessive mortelle causée par des mutations du gène GLB1 entraînant une accumulation de ganglioside à GM1 dans les neurones, ce qui provoque une neurodégénérescence progressive. Il n'existe aucun traitement approuvé pour cette maladie.

"Nous sommes heureux des progrès réalisés avec nos équipes pour apporter une nouvelle solution thérapeutique aux patients et aux familles affectés par la gangliosidose à GM1", déclare Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice générale de Lysogene. "L'ouverture rapide d'un nouveau centre aux Etats-Unis et le traitement d'un deuxième patient démontrent notre qualité et rapidité d'exécution malgré un environnement toujours difficile dû au Covid-19."

©2021-2022

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