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GenSight Biologics recrute le premier patient dans l'étude clinique de Phase I/II PIONEER

GenSight Biologics recrute le premier patient dans l'étude clinique de Phase I/II PIONEER
GenSight Biologics recrute le premier patient dans l'étude clinique de Phase I/II PIONEER
Crédit photo © Reuters

(Boursier.com) — GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce aujourd'hui que le premier sujet de l'étude clinique de Phase I/II, PIONEER, de GS030 a été traité au Moorfields Eye Hospital, Londres, Royaume-Uni.

"Nous sommes particulièrement ravis de voir notre second programme, GS030, entrer en Clinique. C'est un formidable accomplissement pour l'équipe, et un grand pas en avant pour les patients. L'optogénétique est étudiée depuis des années dans les laboratoires de recherche, et s'annonce comme une approche particulièrement prometteuse dans le combat contre la cécité et les autres pathologies sensorielles et neurologiques" a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. "GenSight poursuit sa stratégie en développant des approches innovantes pour lutter contre les maladies cécitantes."

PIONEER est une première étude chez l'homme, multicentrique, ouverte, de recherche de dose, qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance de GS030 chez 18 patients atteints de rétinopathie pigmentaire. GS030 associe une thérapie génique (GS030-DP) administrée via une unique injection intra-vitréenne, à un dispositif optronique de stimulation visuelle (GS030-MD).

GS030 s'appuie sur la technologie optogénétique développée par GenSight, qui utilise la thérapie génique pour introduire un gène codant pour une protéine photosensible à l'intérieur des cellules ganglionnaires de la rétine via une unique injection intra-vitréenne, les rendant sensibles à la lumière et contournant les photorécepteurs détruits.

Les patients éligibles dans les trois premières cohortes seront ceux atteints de rétinopathie pigmentaire non syndromique avancée, présentant une acuité visuelle très basse à no light perception (NLP) ou light perception (LP). La cohorte d'extension inclura également des patients moins sévères, présentant un niveau d'acuité visuelle à hand motion (HM) voire counting fingers (CF).

Selon le protocole, trois cohortes de trois patients chacune se verront administrer une dose croissante de GS030-DP en une seule injection intra-vitréenne dans l'oeil le plus atteint. Une quatrième cohorte d'extension recevra la plus forte dose tolérée. Un comité de surveillance et de suivi indépendant (DSMB) examinera les données de sécurité des patients traités de chaque cohorte et émettra des recommandations avant de passer à la dose suivante.

Le critère principal d'évaluation sera la sécurité et la tolérance un an après l'injection.

©2018-2019,

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