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GenSight Biologics annonce les conclusions positives du Data Safety Monitoring Board (DSMB) de l'étude clinique de Phase I/II PIONEER de GS030

GenSight Biologics annonce les conclusions positives du Data Safety Monitoring Board (DSMB) de l'étude clinique de Phase I/II PIONEER de GS030
GenSight Biologics annonce les conclusions positives du Data Safety Monitoring Board (DSMB) de l'étude clinique de Phase I/II PIONEER de GS030
Crédit photo © Reuters

(Boursier.com) — GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, annonce aujourd'hui que le comité indépendant de surveillance et de suivi (Data Safety Monitoring Board ou DSMB) a réalisé sa 3ème revue des données de sécurité de l'étude clinique de Phase I/II, PIONEER, de GS030 combinant thérapie génique et optogénétique dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire (RP).

Le DSMB n'a décelé aucun problème relatif à la sécurité de la thérapie génique dans la 3ème cohorte ayant reçu la plus forte dose (5e11 vg) parmi les trois cohortes étudiées à date, combinée à l'utilisation d'un dispositif optronique de stimulation visuelle. Sur la base du profil de sécurité de GS030, le DSMB a recommandé de sélectionner cette dose pour la cohorte d'extension, sans modification du protocole. Le recrutement de cette cohorte a débuté.

"La confirmation par le DSMB de l'innocuité et de la tolérabilité de GS030 ajoute à notre confiance à utiliser la dose la plus élevée dans nos prochaines investigations sur l'efficacité de GS030" a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. "Cette recommandation est une avancée importante dans notre recherche d'un traitement pour les patients atteints de rétinopathie pigmentaire."

PIONEER est une première étude chez l'homme, multicentrique, ouverte, de recherche de dose, qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance de GS030 chez des sujets atteints de rétinopathie pigmentaire avancée. L'étude prévoit d'inclure un total de 12 à 18 patients. Trois cohortes de trois sujets chacune se sont vues administrer une dose croissante de GS030-DP (5e10 vg; 1.5e11 vg; 5e11 vg) en une seule injection intravitréenne dans l'oeil le plus atteint. Une cohorte d'extension recevra ensuite la plus forte dose tolérée. Le comité de surveillance et de suivi indépendant (DSMB) a examiné les données de sécurité de tous les patients traités dans chaque cohorte et émis des recommandations avant de passer à la dose suivante. Le critère principal d'évaluation sera la sécurité et la tolérance un an après l'injection.

Les patients éligibles dans les trois premières cohortes étaient ceux atteints de rétinopathie pigmentaire non syndromique avancée, présentant une acuité visuelle très basse sans aucune perception lumineuse (no light perception ou NLP) ou percevant uniquement la lumière (light perception ou LP). La cohorte d'extension étendra les critères d'inclusion pour recruter des patients présentant un niveau d'acuité visuelle permettant de détecter des mouvements de la main (hand motion ou HM) voire de compter des doigts (counting fingers ou CF).

GS030 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe. L'étude PIONEER est conduite dans trois centres cliniques au Royaume-Uni, en France et aux États-Unis.

Un cas de récupération visuelle chez un patient traité avec la dose la plus faible (5e10 vg) de la thérapie génique a été publié dans la revue Nature Medicine en juin 2021. Des résultats intermédiaires additionnels pourraient être disponibles au T4 2021, et les résultats à un an chez tous les patients traités sont attendus en 2023.

©2021

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