(Boursier.com) -- ExonHit Therapeutics annonce aujourd'hui la publication des résultats de Phase IIa d'EHT 0202, son candidat médicament phare dans la maladie d'Alzheimer, dans le journal Current Alzheimer Research. Les résultats de l'étude montrent qu'EHT 0202 présente une bonne sécurité d'emploi, et est généralement bien toléré chez les patients. Ces données positives plaident en faveur du passage en Phase IIb d'EHT 0202 afin d'évaluer son efficacité clinique et de confirmer sa bonne tolérance dans un plus grand nombre de patients Alzheimer et pendant une durée de traitement plus longue.
"La publication des premiers résultats prometteurs pour le malade dans un journal reconnu par les experts scientifiques de la maladie d'Alzheimer démontre l'intérêt de la communauté scientifique pour notre candidat médicament EHT 0202. Cet intérêt nous encourage à poursuivre nos efforts pour faire progresser EHT 0202 en Phase IIb, soit en partenariat, soit grâce à un financement extérieur", a déclaré Matthew Pando, Ph.D, Vice-président exécutif, Thérapeutique d'ExonHit Therapeutics. "Nous avons également identifié plusieurs biomarqueurs potentiels, parmi lesquels des signatures spécifiques associées à la réponse à ce traitement, et ce grâce à notre plateforme Genome-Wide SpliceArray. L'utilisation de ces biomarqueurs pourrait potentiellement augmenter les chances de succès des futurs essais cliniques avec EHT 0202".
L'étude a été réalisée dans 23 centres en France et sous la direction du Professeur Bruno Vellas, Responsable du Centre Mémoire de Ressources et de Recherche et du Gérontopôle, au Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse (INSERM U 558). Un échantillon de 197 patients ambulatoires âgés de 60 à 90 ans et souffrant de la maladie d'Alzheimer à des stades allant de léger à modéré a été sélectionné et 159 d'entre eux ont été randomisés pour recevoir le traitement de l'étude, par voie orale, pendant une période de trois mois.
Cette étude randomisée en double-aveugle, et contrôlée par un placebo, avait pour objectif principal l'évaluation de la sécurité d'emploi et de la tolérance d'EHT 0202, mais aussi la détermination de l'efficacité exploratoire du traitement chez les patients souffrant de la maladie d'Alzheimer. L'effet de deux doses différentes d'EHT 0202 (40 ou 80 mg, deux fois par jour) en traitement additionnel à un inhibiteur de l'acétylcholinestérase était évalué en comparaison avec un placebo.
EHT 0202 est le candidat médicament phare d'ExonHit dans la maladie d'Alzheimer, et potentiellement le premier représentant d'une nouvelle classe thérapeutique de traitement modifiant le cours de la maladie en stimulant la voie de la sécrétase, et favorisant ainsi le métabolisme de la protéine APP (Amyloid Precursor Protein) en sAPP, fragment soluble de l'APP aux propriétés procognitives et neuroprotectrices. La stimulation de la voie sécrétase pouvant potentiellement contribuer à détourner la production du peptide amyloïde AB, EHT 0202 pourrait de ce fait réduire la formation des plaques AB toxiques.
Les études de Phase I ont démontré la bonne tolérance d'EHT 0202 chez des volontaires sains jeunes et également âgés.
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